7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
学习实习两不误 “线上留学”他们有了更多选择******
疫情时期跨国留学 有人边学习边实习 有人重归国内校园
“线上留学” 他们有了更多选择
随着各国疫情防控政策的调整，受疫情影响的留学生群体，终于回归了正常生活。
他们有人正忙着办理新的签证，为的是去陌生校园参加毕业典礼；也有人已迅速回归“正轨”，完美融入线下学习；还有人正为过去的线上学习清理积弊，为未来的学业方向做好规划……
回望过去三年，特殊的跨国求学过程中，这批留学生也有自己的独特收获。
三年“线上留学” 学习实习两不误
近来，Mia正忙着筹备申请新的澳洲签证，以赶赴悉尼大学参加毕业典礼。不久后，她将第一次踏入悉尼大学校园，在那里穿上硕士服，戴上硕士帽，告别自己的研究生生涯。
Mia本科就读于南澳大学电影学专业。2020年年初受疫情影响，澳大利亚政府规定，禁止持有学生签证的境外人员入境。彼时，正读大二的Mia在圣诞假期返回中国，开启了“线上留学”生活。
Mia的每一门课均需要同时参与两种形式的课程：一种是讲座类大课，另一种是20人左右的讨论课。“网课期间，讨论在线上平台进行，讲座类课程的教授则会将课程录制好上传系统，供学生自主观看。直至现在，即使大部分学校已经恢复了线下面授，一些教授仍会沿用当年的录播课程，供新一届选课的学生观看学习。”Mia说。
本科毕业后，Mia拿到了悉尼大学一年制的研究生offer。与从前本土学生居多的南澳大学相比，悉尼大学多数研究生来自世界各地。为解决大量学生的网课问题，学校设置了24小时国际热线，对远程服务也进行了显著优化。
虽然有部分拍摄课因条件受限无法照常进行，Mia只得换成理论类课程，但其他实操课程，Mia可以在共享屏幕观看导师的演示。有操作困惑时，还可以请求导师远程操控自己的电脑，示范剪辑、特效等。所以Mia觉得“线上留学”进行得颇为顺利。
于是，当疫情形势有所变化时，Mia做了一个不同于其他同学的选择：她没有返回澳洲，而是选择留在国内继续上网课，“一是考虑到租房等事宜会耗费额外的时间以及金钱成本，二是对于传媒专业的学生来说，实习经历更重要。”
而过去三年持续的“线上留学”，算是给Mia带来了绝佳的实习体验。
整个疫情期间，Mia一边完成澳洲的网课学业，一边在互联网大厂进行较长时间的实习。Mia负责的大多是海外运营工作，通过分析公司在国内业务上的成功经验，制定适配海外用户的方案，用英语输出给海外负责市场的同事。除了娴熟的英语，在海外两年半的跨文化经历也使Mia在处理实习工作时较易上手。
“我所在的岗位办公时间比较灵活，一般每周到岗3天至4天，有课时我会停下工作在工位上上课，下课后再继续完成实习老师布置的工作。” Mia说，如果课程时间较长，她就顺延自己的下班时间，或用午休时间赶工作进度。
学业和实习平衡，需要强大的时间管理能力。Mia每学期至少修读四门课，每门课都需要撰写大量论文。“论文的查重和评审十分严格，一旦写不好可能导致整门课挂掉，还要支付将近3万人民币的重修费，所以要特别认真完成。”Mia说。
悉尼时间比北京早两个小时，为避免因时差导致自己错过提交论文的deadline，Mia的手机锁屏上醒目显示着两个时间。由于工作中需要频繁联络身处印尼地区的同事，Mia的手机上也会另外标注雅加达(印尼当地)时间。在三个时区间切换，拥有“双重身份”的Mia忙得不亦乐乎。
三年的“线上留学”，Mia折叠了自己的时空，超额收获了专业知识和实习经验。在尝试了海外运营、本土电商运营等实习工作后，Mia确定了今后的就业方向：在海外运营领域深耕。“这三年一边学习一边实习，我看到自己的核心优势：一是作为留学生，有丰富的跨文化经验；二是在实践中，深刻感受到海外市场拓展的可行性；三是结识了很多行业人脉，较易获得内推机会，有利于春招时顺利入职。”
为防“自闭” 到手机维修店兼职
英国全面放开后，再希恢复了正常的留学生活。由于之前线下课上的积极发言，这个申请季，再希拿到了教授的推荐信，她正在准备申请读研的学校，也开始期待下一段精彩的留学之旅。
从再希的住处步行到学校，大约需要15分钟。格拉斯哥地势起伏大，往常去学校上课，再希都要攀爬一座陡峭的山坡，赶到教室时总会气喘吁吁，这也加重了她“早八”上课的疲惫。网课期间，再希省去了大体力消耗，甚至都不必起床梳洗，躲在被窝里、捧着电脑就可以开始上网课了。
再希回忆，在网课阶段，教授会将lecture大课录播上传校内系统，供学生自行观看。再希一般会选择在下午时段开设的互动课，而在晚上时段听录播课。那段时间，她的生物钟完全处于昼夜颠倒状态。“下午醒来后参与一节持续一两个小时的讨论课，下课玩玩手机，晚上10点钟左右再开始观看教授上传的lecture，然后写写论文，学习到早晨六七点，再去睡觉。”再希说。
幸运的是，教授上传的录播课都有添加字幕，“我会在自己的电脑上安装插件，将字幕翻译成中文，帮助自己理解教授讲述的内容。”此外，再希也可以随时暂停老师的课程，多次观看回放。再希调侃，线上听录播课，能听懂的内容是线下课的两倍，所以她希望录播课永远存在。
那段时间，唯一能让再希在早晨醒来的事情，就是补充生活物资。封控期间，再希无法前往超市买菜、购物，一切需要在手机上先预约，提前几天甚至几周，预定某一时间段由超市工作人员配送上门。而那也成了封控期再希与外界打交道的唯一机会。
网课期间，由于无法出门聚餐，再希的娱乐时间也基本靠手机打发。“这是我第一次觉得，手机也有玩腻的一天。”来回滑动小小的屏幕，没有任何一个软件能刷出感兴趣的内容，这种生活让再希觉得有些“自闭”。
为了充实自己，再希决定前往伦敦实习。在通过投简历、面试等关卡后，再希坐上了火车，辗转6个小时来到了伦敦的住处，可公司却通知她，目前尚未恢复线下工作，线上完成实习即可。
为了缓解烦闷，机缘巧合下，再希在伦敦大学学院附近找到了一份手机维修店的兼职。因为时常有中国留学生光顾，开店的印度老板希望可以找中国留学生来“撑住店面”。再希主要负责前台中文客服兼新媒体运营，时常要在店里与顾客面对面沟通，帮顾客和老板扫清语言上的障碍。
在这里，再希重新感受到了线下生活的“立体感”，也度过了来英国以来最温暖的一段时光。印度老板会在再希生日时给她准备惊喜，还会把自家做的传统印度美食带到店里邀请她一同享用。下班聚餐后的深夜，老板会在伦敦空无一人的街道上骑半个小时的摩托，把再希送回住处。
英国全面放开后，再希也恢复了正常的生活。心血来潮时，她会和男友一起自驾去格拉斯哥郊外看流星、去伦敦参加脱口秀比赛、去爱丁堡做朋友纪录片的主角……由于线下课堂上的积极发言，这个申请季，再希拿到了教授的推荐信，她正在准备申请读研的学校，也开始期待下一段精彩的留学之旅。
为和同学线下交流 决定交换回国内大学
李屹染目前正在美国一所公立大学读大三。而过去，她曾因为疫情选择过“曲线”留学，即交换回国内，以国外网课+国内线下学习的模式，完成学业。疫情下，这段特殊的“中美切换”留学经历，李屹染觉得很珍贵。
“大一开学，还没来得及经历校园生活，就直接上网课了。”那段经历，李屹染历历在目：因为网课不受时间地点束缚，起初的一个月，她住在海口，有电脑就能上课，这让她感觉很自由。“有一部分课程是录播，可以随时看，其余的是直播课，到点上就可以了。”李屹染习惯每次把录播课攒到要做作业前一起看，可以连续看好几节课。
渐渐地，“打开电脑是学校，关上电脑就是家。”李屹染有些抵触这种“真空”的学习环境。“大部分时间都是家里留学，又因为我们都是小班教学，没有太多的中国课友，一开始也不太会和美国同学社交，感觉自己就像是一匹孤狼在学习。”
“小组作业，同学们大都不太情愿说话，也不愿意开摄像头，只有一个名字摆在线上会议屏幕上，一两个人张罗作业，其他人能闭麦就闭麦。”这样的情况让李屹染感到完全和外界“零交流”。“我和大学同学都是网友，很渴望和真实的他们进行线下交流。”于是当李屹染看到学校开始留学交换报名时，她果断报名，到北京的一所高校留学半学期。
美国学校当时给选择交换的学生两种选择：完全(中国)线下上课，或者美国网课+中国线下。她选择了后者——在国内大学完成两门课程，在线上完成其他课程。“我所就读的这所高校心理学很出色，我报名了社会心理学，还有一门是艺术类课程电影赏析。”
于是，李屹染开启了“中美切换”的留学模式：她和室友以留学生身份住在昌平校区的学校宿舍里，每天乘坐学校的班车到市区上课，晚上回到宿舍，8点打开电脑链接美国课堂。虽然在学费上有点“不划算”，但这次交换，给了她体验中美大学不同教学文化的机会。
国内校园给了李屹染期待已久的校园体验。这段交换经历，李屹染觉得很珍贵：“上高中时，摆在面前的是要么出国，要么高考。而这个特别的经历让我体验到了自己没有选的路到底是什么样的，我觉得很有意义。”
在国内自建“留学空间” 度过“没有上午”的一年
回归正常的线下学习生活后，雨文在校园里偶然碰到了自己的政治学科教授，一番面对面地沟通后，雨文不但解决了积攒已久的困惑，还获得了宝贵的建议，调整了未来的专业方向。
随着2020年全球疫情暴发，美国校园采取线上同步网课教学模式。尽管有少部分中国留学生为了抵达校园选择辗转到第三国入境，但考虑到疫情的严重性，雨文还是“随大流”，决定在中国的家里“线上留学”，以完成第一学年的学业。
2020年开学前，考虑到线上留学的昼夜颠倒会影响到家人的正常生活，于是她和几名同样需要“线上留学”的好友一起租了个房子。暑假末，她和朋友们一起忙活装修。9月一开学，四个人一起搬进了亲手打造的“留学空间”。
开学后，雨文开始在北京的晚间，上美国的早课。每晚8点开始上课，下课后并不能马上休息，她要继续写论文、交作业，和美国同学跨时区完成小组作业，在后半夜甚至是天亮去睡觉。睡到中午11点起床，是雨文第一学年的常态。“没有上午，下午除了准备晚上的课程也做不了什么，所以感觉每天都过得很短。”雨文一度感觉很煎熬，“很难保证有一个规律睡眠和固定的学习状态的话，也没法把生活规划得很好。”
大二这年，雨文终于回到了真实的校园：在校园里邂逅丰富的留学生活；和同学在图书馆里完成小组作业。她的主修课程之一是数学，“因为之前一年，很多数学课不提供线上直播，所以就没法选课。”回到校园，雨文才上了第一节线性代数课。
一天，雨文在校园里偶遇了政治学科的教授，聊到自己在一门课上的线上经历：这所学校的人文课程很多是为美国政治系统设计，政治学科设置更偏向于对未来在联邦政府工作的学生，作为国际学生，她对课程的设置、关注点和观点存在困惑。“老师非常耐心，他建议我考虑把研究重点换成亚洲问题研究。”雨文觉得自己非常幸运：“这次偶遇的交谈让我调整了更适合自己的专业方向，线下面对面的交流氛围是线上很难实现的。”
与此同时，雨文认为线上留学网课也给她带来了经验的增长：一方面，隔着屏幕上课，压力会有点大，很难确定自己的真实水平，也不了解同学们都听懂了多少；另一方面，雨文也明白，网课帮助她相对顺利地拥有了课堂展示和演讲等必备技能，“尽管线上课程有大家注意力不聚焦的问题，但这也给发表意见提供条件。做展示时，我可以写好文字内容，网课让我有充足的时间背诵稿件，在线上会议上点击‘举手’，心理压力不会太大，促使我在大一上网课的这一年养成了在课堂上多做分享的习惯。”
(文中受访者均为化名)
文/本报记者 张知依
实习生 王伊朵 孙显龙
供图/受访者 统筹/林艳 张彬
